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根治的希望

造血干细胞移植是目前唯一能根治重型地贫的方法。如果患儿有组织相容性配型相合的同胞供者，移植成功率可达到90%以上。没有合适亲缘供者的患儿，也可以通过中华骨髓库寻找无关供者。近年来，基因治疗技术也取得了突破性进展，部分重型地贫患者已经通过基因编辑技术摆脱了对输血的依赖。

移植的最佳年龄通常在2-8岁，越早移植，脏器损伤越轻，成功率越高。但移植费用高昂，一般在30-50万元，且术后需要长期抗排异治疗。家长在决定移植前，需要充分评估患儿的身体状况、经济条件和医院的技术水平。

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